[发明专利]用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法在审
| 申请号： | 201880089894.2 | 申请日： | 2018-12-21 |
| 公开（公告）号： | CN111836892A | 公开（公告）日： | 2020-10-27 |
| 发明（设计）人： | A·肯塔兹瓦;A·诺马;A·斯卡里亚 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 任晓华;彭昶 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供了用于离体和体内治疗2A型乌谢尔综合征患者的材料和方法；用于编辑人细胞中的USH2A基因的材料和方法；用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因的材料和方法；用于治疗具有含有IVS40突变的USH2A基因的患者的材料和方法；以及用于缺失细胞的USH2A基因内包含IVS40突变的序列的方法。本申请还提供了一种或多种gRNA或sgRNA，其用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因。本申请提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的治疗剂。本申请还提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的试剂盒。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 型乌谢尔 综合征 材料 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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