[发明专利]用于治疗3A型粘多糖贮积症的基因药物构建体有效
| 申请号： | 201910069883.4 | 申请日： | 2019-01-24 |
| 公开（公告）号： | CN109762831B | 公开（公告）日： | 2021-04-27 |
| 发明（设计）人： | 马文豪;武志杰;董哲岳 | 申请（专利权）人： | 北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所 |
| 主分类号： | C12N15/55 | 分类号： | C12N15/55;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P3/00 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 101111 北京市大兴区亦庄*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本专利发明提供了可用于3A型粘多糖贮积症的新型基因治疗药物构建体，可有效表达重组人乙酰肝素‑N‑硫酸酯酶（SGSH），用于制备腺相关病毒载体介导的基因治疗药物制品。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 多糖 贮积症 基因 药物 构建 | ||
【主权项】：
1. 人为设计的人乙酰肝素‑N‑硫酸酯酶基因（SGSH）表达框，其特征在于，（Ⅰ）包含人为设计的启动子序列；和/或（Ⅱ）含有人乙酰肝素‑N‑硫酸酯酶基因编码序列。
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