[发明专利]一种化合物及其组合物的应用有效
| 申请号： | 201910358434.1 | 申请日： | 2019-04-30 |
| 公开（公告）号： | CN110066800B | 公开（公告）日： | 2019-12-24 |
| 发明（设计）人： | 崔坤元;林进镇;穆卓;王圣军 | 申请（专利权）人： | 厦门甘宝利生物医药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P17/00;A61K8/60;A61Q19/02 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 361022 福建省厦门市海*** | 国省代码： | 福建;35 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种化合物及其对黑色素细胞中的酪氨酸酶mRNA干扰的应用。该化合物结构中含有siRNA和脂质分子。这种siRNA的骨架被修饰，使其不会被核酸酶降解，其正义链的3’末端偶联有脂质分子，与骨架修饰过的siRNA成为一个整体化合物结构，增强了其穿透黑色素细胞膜的能力，不需要外部载体的输送，可以自我递送进入黑色素细胞中，干扰黑色素形成所需的催化蛋白酪氨酸酶mRNA的功能，破坏其作为翻译模板的作用，从而抑制酪氨酸酶蛋白的合成。 | ||
| 搜索关键词： | 酪氨酸酶mRNA 黑色素细胞 脂质分子 细胞膜 酪氨酸酶蛋白 新化合物结构 核酸酶降解 黑色素形成 化合物结构 催化蛋白 骨架修饰 递送 黑色素 正义链 偶联 修饰 应用 穿透 合成 翻译 外部 | ||
【主权项】：
1.一种合成的siRNA，其特征在于，其序列为：/n正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAU 3’；/n反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAU 3’；/n或者/n正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAUTT 3’；/n反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAUTT 3’。/n
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