[发明专利]一种新型HBB过表达载体及其设计方法和应用有效
| 申请号： | 201910440311.2 | 申请日： | 2019-05-24 |
| 公开（公告）号： | CN110106203B | 公开（公告）日： | 2023-08-11 |
| 发明（设计）人： | 程涛;王文天;张磊;张孝兵;张健萍;池颖;许静;温伟;付雅文;杨智学 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所） |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/864;C12N15/66;A61K38/41;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋 |
| 地址： | 300020 *** | 国省代码： | 天津;12 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种新型HBB过表达载体及其设计方法和应用，所述HBB过表达载体包括HBB表达模块；所述HBB表达模块包括串联放置的DNase I核心高敏位点、启动子、HBB表达框和下游高敏位点；所述DNase I高敏位点包括串联表达的HS4、HS3、HS2和3’E等；所述HBB表达模块的总长度小于4kb。本发明通过精简和优化顺式作用元件和HBB表达框，不仅显著缩短了HBB表达模块的长度，而且提高了HBB表达模块的转录激活强度，实现了HBB珠蛋白基因的高效稳定特异性激活。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 新型 hbb 表达 载体 及其 设计 方法 应用 | ||
【主权项】：
1.一种HBB过表达载体，其特征在于，包括HBB表达模块；所述HBB表达模块包括串联放置的DNase I高敏位点、启动子、HBB表达框和增强子；所述DNaseI高敏位点包括串联表达的HS4、HS3和HS2；所述HBB表达模块的长度小于4kb。
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