[发明专利]TMPRSS6 IRNA组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201910593463.6 | 申请日： | 2014-05-22 |
| 公开（公告）号： | CN110317810A | 公开（公告）日： | 2019-10-11 |
| 发明（设计）人： | J·巴特勒;B·贝腾考特;K·G·雷杰夫;M·迈尔;K·查里斯 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/64;A61K31/713;A61P7/00;A61P7/06;A61P3/00;A61P25/16;A61P25/28;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向TMPRSS6基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制TMPRSS6表达的方法，以及治疗患有TMPRSS6相关病症例如铁超负荷相关病症如β‑地中海贫血或血色素沉着症的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 相关病症 血色素沉着症 地中海贫血 铁超负荷 靶向 双链 基因 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种能够抑制细胞中TMPRSS6的表达的双链RNAi试剂，其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述有义链包含SEQ ID NO:1的核苷酸序列中的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含SEQ ID NO:6的核苷酸序列中的至少15个连续核苷酸，其中所述有义链和所述反义链包括不多于5、4、3、2、1或0个未修饰的核苷酸，并且其中所述有义链被缀合到在3'‑末端处附接的配体上。
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