[发明专利]携带ATP7B基因表达框及变异体的AAV载体及应用有效
| 申请号： | 201910753099.5 | 申请日： | 2019-08-15 |
| 公开（公告）号： | CN111088285B | 公开（公告）日： | 2021-12-28 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P1/16 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供含有ATP7B基因表达框或其变异体的重组AAV载体。该AAV载体经静脉注射至肝豆状核变性模型小鼠体内，在肝脏中高效表达产生ATP7B或其变异体蛋白，有效地降低模型小鼠肝脏和尿液中的铜离子含量，显著降低模型小鼠血液中的谷丙转氨酶水平，缓解模型小鼠铜离子积累带来的不良症状，显示出治疗肝豆状核变性的潜力。 | ||
| 搜索关键词： | 携带 atp7b 基因 表达 异体 aav 载体 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
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