[发明专利]一种用于血友病A的双切供体及其药物组合有效
| 申请号： | 201910863564.0 | 申请日： | 2019-09-12 |
| 公开（公告）号： | CN110628816B | 公开（公告）日： | 2022-10-18 |
| 发明（设计）人： | 程涛;张健萍;程新新;赵梅;李国华;许静;张凤;张孝兵 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/65;C12N15/12;A61K31/7105;A61K48/00;A61K31/675;A61K31/573;A61P7/04 |
| 代理公司： | 天津滨海科纬知识产权代理有限公司 12211 | 代理人： | 李莎 |
| 地址： | 300020 *** | 国省代码： | 天津;12 |
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| 摘要： | 本发明提供一种用于血友病A的双切供体，将BDDF8定位于肝细胞中高度表达的Alb位点，同源臂两侧还设有可被Cas9‑sgAlb识别的sgAlb‑PAM序列，高压尾静脉注射新型双切HDR供体质粒编码Cas9、sgAlb和pDonor的质粒后，1‑2％的肝细胞在Alb位点精确整合了BDDF8。此外，联合使用免疫抑制剂使BDDF8在80％以上的小鼠中终生稳定表达。可以认为血友病A在大多数小鼠中得到了彻底治愈。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 血友病 供体 及其 药物 组合 | ||
【主权项】：
1.一种用于血友病A的双切供体，同源臂之间设有报告基因、B结构域删除F8基因(BDDF8)、Wpre元件、PolyA元件，同源臂两侧还设有可被Cas9-sgAlb识别的sgAlb-PAM序列，所述同源臂分别为靶向细胞的靶向位点的上游和下游的一段序列，靶向细胞以Alb终止密码子周围片段作为靶向位点，所述sgAlb-PAM序列也具有作为靶向位点的Alb终止密码子周围片段。/n
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