[发明专利]用于调节C9ORF72表达的组合物在审
| 申请号： | 201911095323.2 | 申请日： | 2013-10-15 |
| 公开（公告）号： | CN110951731A | 公开（公告）日： | 2020-04-03 |
| 发明（设计）人： | F·C·贝内特;S·M·弗赖尔;E·E·斯韦兹;F·里戈 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文公开了用C90RF72特异性抑制剂减少动物体内C90RF72mRNA和蛋白质的表达的组合物和方法。所述方法可用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退化性疾病。所述C90RF72特异性抑制剂包括反义化合物。可以通过施用C90RF72特异性抑制剂进行治疗、预防及改善的神经退化性疾病的实例包括肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)、皮质基底变性综合征(CBD)、非典型性帕金森样综合征及橄榄体脑桥小脑退化(OPCD)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 c9orf72 表达 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于IONIS制药公司，未经IONIS制药公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201911095323.2/，转载请声明来源钻瓜专利网。
