[发明专利]一种腺相关病毒双重载体基因治疗系统及其在治疗黏多糖贮积症Ⅱ型中的应用在审
| 申请号： | 201911183591.X | 申请日： | 2019-11-27 |
| 公开（公告）号： | CN111110865A | 公开（公告）日： | 2020-05-08 |
| 发明（设计）人： | 孙文靖;吴杰;贾学渊;于函菲;白静;傅松滨 | 申请（专利权）人： | 哈尔滨医科大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P43/00;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京科龙寰宇知识产权代理有限责任公司 11139 | 代理人： | 马鑫 |
| 地址： | 150086 黑龙*** | 国省代码： | 黑龙江;23 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种腺相关病毒双重载体基因治疗系统及其在治疗黏多糖贮积症Ⅱ型中的应用。所述的腺相关病毒双重载体基因治疗系统由第一载体和第二载体组成，其中，所述第一载体为携带有靶向人源白蛋白基因(Albumin,Alb)切割位点的特异性小向导RNA(sgRNA)以及人源艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(iduronate‑2‑sulfatase,IDS)基因的开放阅读框序列的AAV载体，其中，所述的切割位点位于白蛋白基因翻译起始密码子atg的第2、3位碱基之间；所述第二载体为携带Cas9的AAV载体。本发明以CRISPR‑Cas9为基因编辑工具的腺相关病毒双重载体系统可显著提高MPSII模型小鼠血浆的IDS酶活性以及肝脏组织IDS的表达，经治疗后小鼠表型和骨骼发育均得以改善。本发明为黏多糖贮积症Ⅱ型的临床治疗提供了一种有效治疗手段。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 相关 病毒 双重 载体 基因治疗 系统 及其 治疗 多糖 贮积症 中的 应用 | ||
【主权项】：
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