[发明专利]治疗血红蛋白病的系统和方法在审
| 申请号： | 201980025285.5 | 申请日： | 2019-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN112020558A | 公开（公告）日： | 2020-12-01 |
| 发明（设计）人： | J·L·戈里;E·奥佩潘·德·拉莫特-德赫兹;J·希斯;J·A·左瑞斯;K·常 | 申请（专利权）人： | 爱迪塔斯医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;C12N5/10 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 张怡;杜丹 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了基因组编辑系统、指导RNA和CRISPR介导的方法，用于改变细胞中HBG1和HBG2基因座的部分、BCL11A基因的红系特异性增强子的部分、或其组合，并增加胎儿血红蛋白的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 血红蛋白 系统 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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