[发明专利]用于减少ATXN3表达的化合物和方法在审
| 申请号： | 201980029792.6 | 申请日： | 2019-05-09 |
| 公开（公告）号： | CN112189053A | 公开（公告）日： | 2021-01-05 |
| 发明（设计）人： | 苏珊·M·弗赖尔 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了用于减少细胞或动物中ATXN3 RNA的量或活性，并且在某些实施方案中减少细胞或动物中ATXN3蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功能障碍、聚集形成和神经元死亡。此类神经退行性疾病包括脊髓小脑共济失调3型(SCA3)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 减少 atxn3 表达 化合物 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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