[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201980031169.4 | 申请日： | 2019-05-10 |
| 公开（公告）号： | CN112218664A | 公开（公告）日： | 2021-01-12 |
| 发明（设计）人： | 詹森·敬新·张;钱德拉·瓦尔格赛;岩本直树;西科都·夏克提·希瓦利拉;纳扬塔拉·科塔里;安·菲根·杜宾;塞尔维·拉马萨米;帕查穆图·坎德萨米;贾亚坎森·库马拉萨米;戈帕尔·雷迪·博米涅尼;苏布拉马尼安·马拉潘;塞苏马德哈万·迪娃卡奥门奈;大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒;陆根良;杨海琳;清水护;普拉肖特·莫尼安 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 深圳中一联合知识产权代理有限公司 44414 | 代理人： | 王丽 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51或外显子53来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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