[发明专利]5′-帽三核苷酸或更高级寡核苷酸化合物及其在使RNA稳定、表达蛋白质和治疗中的用途在审
| 申请号： | 201980032087.1 | 申请日： | 2019-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN112119084A | 公开（公告）日： | 2020-12-22 |
| 发明（设计）人： | 安德烈亚斯·库恩;村松浩美;卡塔林·考里科;斯特凡妮·费塞尔;乌尔·沙欣 | 申请（专利权）人： | 生物技术RNA制药有限公司 |
| 主分类号： | C07H21/02 | 分类号： | C07H21/02;A61K48/00;C12N5/07;C12N15/11;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;韩晓帆 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及5′‑帽化合物，特别是通过这样的5′‑帽化合物使RNA稳定，并且提供了包含用这样的5′‑帽化合物修饰的RNA的组合物(例如药物组合物)和细胞，以及用于使用根据本发明的组合物或细胞产生目的肽或蛋白质的方法。此外，本发明提供了用于治疗，特别是用于通过蛋白质替代治疗、基因组工程、遗传重编程和免疫治疗来治疗疾病或障碍的方法的RNA、组合物或细胞；用于提高RNA在细胞中的稳定性的方法；用于提高RNA在细胞中的表达的方法；以及用于提供具有5′‑帽结构的RNA的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 核苷酸 高级 寡核苷酸 化合物 及其 rna 稳定 表达 蛋白质 治疗 中的 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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