[发明专利]用于包括线粒体DNA耗竭综合征在内的由不平衡的核苷酸库引起的疾病的基因疗法在审
| 申请号： | 201980039834.4 | 申请日： | 2019-04-18 |
| 公开（公告）号： | CN112312929A | 公开（公告）日： | 2021-02-02 |
| 发明（设计）人： | M·希拉诺;H·O·阿克曼;C·洛佩兹-戈麦斯 | 申请（专利权）人： | 纽约市哥伦比亚大学理事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P43/00;C12N15/86;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 王丹丹;王珺 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明总体上涉及一种使用基因疗法来治疗人遗传疾病的方法，所述人遗传疾病诸如是以不平衡的核苷酸库为特征的疾病，例如线粒体DNA耗竭综合征，并且更具体来说是胸苷激酶2(TK2)缺乏症。所述基因疗法可涉及施用一种或多种含有编码功能性蛋白质的核酸的构建体诸如病毒载体。所述功能性蛋白质可对应于核基因。对于TK2缺乏症的治疗，所述基因疗法可涉及施用一种或多种含有编码功能性TK2酶的核酸的构建体诸如病毒载体。所述治疗还可涉及与所述基因疗法联合施用药物疗法。本公开的治疗方案，诸如涉及单独或与药物疗法组合的基因疗法的那些治疗方案，能够用于治疗、预防和/或治愈不平衡的核苷库的各种其他病症，尤其是线粒体DNA耗竭综合征中发现的那些病症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 包括 线粒体 dna 耗竭 综合征 在内 不平衡 核苷酸 引起 疾病 基因 疗法 | ||
【主权项】：
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