[发明专利]治疗脊髓肌萎缩症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980040479.2 | 申请日： | 2019-04-17 |
| 公开（公告）号： | CN112334157A | 公开（公告）日： | 2021-02-05 |
| 发明（设计）人： | 孔令洁;R·雁如·蔡;Z·格鲁兹曼·波尔托拉克;I·阿夫里卡诺娃 | 申请（专利权）人： | 应用干细胞有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/47;C12N9/22;C12N15/113;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 顾云峰;张怡 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供了增强SMN蛋白在细胞中表达的组合物和方法。在一个实施方式中，所述组合物包含靶向人SMN2基因的ISS‑N1区域的位点特异性核酸酶。本公开还提供了用于治疗或缓解脊髓性肌萎缩的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 脊髓 萎缩 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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