[发明专利]使用编码具有增加的表达的重组FVIII变体的病毒载体的A型血友病的基因疗法在审
| 申请号： | 201980047074.1 | 申请日： | 2019-07-15 |
| 公开（公告）号： | CN112449640A | 公开（公告）日： | 2021-03-05 |
| 发明（设计）人： | H·罗滕施泰纳;W·赫尔里格尔 | 申请（专利权）人： | 百深公司;百深有限责任公司 |
| 主分类号： | C07K14/755 | 分类号： | C07K14/755;A61K48/00;C12N15/86;C12N9/64;C12N15/864;A61K38/37 |
| 代理公司： | 上海华诚知识产权代理有限公司 31300 | 代理人： | 汤国华 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本公开尤其提供编码在哺乳动物细胞中表达的因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗A型血友病的哺乳动物基因疗法载体和方法。在一些实施方案中，本公开提供用于向A型血友病患者给予编码因子VIII多肽的多核苷酸，例如密码子改变的多核苷酸的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 编码 具有 增加 表达 重组 fviii 变体 病毒 载体 血友病 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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