[发明专利]用于减少ATXN2表达的化合物和方法在审
| 申请号： | 201980047927.1 | 申请日： | 2019-07-25 |
| 公开（公告）号： | CN112423767A | 公开（公告）日： | 2021-02-26 |
| 发明（设计）人： | 苏珊·M·弗赖尔;P·辛格;F·里戈;P·杰法尔-内贾德;H·柯达赛维茨 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | A61K31/712 | 分类号： | A61K31/712;A61K31/7125;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供了用于减少细胞或动物中的ATXN2RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的Ataxin‑2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失调、神经病变和聚集体形成。这类神经退行性疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩侧索硬化(ALS)和帕金森综合征。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 减少 atxn2 表达 化合物 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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