[发明专利]用于治疗SCN1A脑病的靶向SCN2A的反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 201980068868.6 | 申请日： | 2019-08-20 |
| 公开（公告）号： | CN113329739A | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | S.佩特鲁 | 申请（专利权）人： | 罗贡股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K9/20 | 分类号： | A61K9/20;A61K9/00;C12N15/11;A61K48/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 凃滔;邹宗亮 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文提供了用于降低受试者中SCN2A表达的方法、化合物和组合物。这样的方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善在需要的受试者中的SCN1A相关疾病或疾患(例如，Dravet综合征)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 scn1a 靶向 scn2a 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
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