[发明专利]血红蛋白基因的编辑在审
| 申请号： | 201980075990.6 | 申请日： | 2019-09-25 |
| 公开（公告）号： | CN113453696A | 公开（公告）日： | 2021-09-28 |
| 发明（设计）人： | 詹姆斯·戴维斯;道格拉斯·希格斯;莫辛·巴达特 | 申请（专利权）人： | 牛津大学创新有限公司 |
| 主分类号： | A61K35/28 | 分类号： | A61K35/28;A61K48/00;A61K38/42;C07K14/805;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金国;吴启超 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种制备修饰核酸的方法，其中所述核酸包含编码突变型Hb‑β多肽的突变型血红蛋白B(HBB)基因。方法包括使用碱基编辑器(优选与gRNA一起)编辑突变型HBB基因以将该基因中的第一(突变型)密码子改变成第二非野生型密码子，其中由该编辑的HBB基因编码的Hb‑β多肽具有非野生型但表型上可行的氨基酸序列。本发明还提供一种分离的造血干细胞群，所述干细胞包含编辑的HBB基因。 | ||
| 搜索关键词： | 血红蛋白 基因 编辑 | ||
【主权项】：
暂无信息
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