[发明专利]具有经工程化改造的启动子的共济蛋白表达构建体及其使用方法在审
| 申请号： | 201980078415.1 | 申请日： | 2019-09-27 |
| 公开（公告）号： | CN113383010A | 公开（公告）日： | 2021-09-10 |
| 发明（设计）人： | H.帕茨克;J.侯;H.王;Y.舒;M.古莱特;D.W-Y.萨 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47;A61K31/7088;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及用于在体外和/或体内改变，例如增强共济蛋白(FXN)的表达的组合物和方法，包括但不限于经工程化改造的启动子的开发。此类组合物包括通过施用腺相关病毒(AAV)颗粒来递送。本公开的组合物和方法用于治疗诊断患有或怀疑患有由共济蛋白的量和/或功能缺乏引起的或与共济蛋白降低的表达或蛋白质水平有关的弗里德里希共济失调(Friedreich’s Ataxia)或另一种神经肌肉或神经性病况的受试者。 | ||
| 搜索关键词： | 具有 工程 改造 启动子 共济 蛋白 表达 构建 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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