[发明专利]用于治疗糖原贮积病的方法和组合物在审
| 申请号： | 201980083410.8 | 申请日： | 2019-12-18 |
| 公开（公告）号： | CN113454226A | 公开（公告）日： | 2021-09-28 |
| 发明（设计）人： | 克里斯托弗·蒂珀;凯利·里德·克拉克;塞缪尔·沃兹沃思 | 申请（专利权）人： | 阿尔特拉吉尼克斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/55 | 分类号： | C12N15/55;C12N15/864;C12N9/16;C12N5/10;A61K38/46;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 高丽娜;王新华 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了多种新颖腺相关病毒(AAV)载体，用于治疗Ia型糖原贮积病(GSD‑Ia)的基因疗法应用。本文披露了许多掺入有经修饰的G6PC启动子/增强子序列的重组核酸分子、载体和重组AAV。当从各种宿主细胞平台表达时，使用所述经修饰的G6PC启动子/增强子序列导致增强的AAV产量和质量。本文还提供包含本发明的新颖AAV的组合物和使用所述组合物治疗GSD‑Ia的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 糖原 贮积病 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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