[发明专利]用于治疗庞贝氏病的治疗性腺相关病毒在审
| 申请号： | 201980089335.6 | 申请日： | 2019-11-15 |
| 公开（公告）号： | CN113316639A | 公开（公告）日： | 2021-08-27 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·W·奥卡拉汉;阿基尔·弗朗索瓦斯 | 申请（专利权）人： | 阿斯克肋匹奥生物制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/52;C12N15/86;C12N15/861 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 董世豪;杨国强 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 包含rAVV基因组的重组AAV(rAAV)载体，所述rAVV基因组含有异源核酸，所述异源核酸编码融合至酸性α‑葡萄糖苷酶(GAA)多肽的任选的IGF‑2序列和信号肽，使GAA多肽能够从肝脏中分泌并靶向至溶酶体。具体的实施方式涉及编码α‑葡萄糖苷酶(GAA)多肽的重组AAV(rAAV)载体，所述载体具有肝分泌信号肽和结合人非阳离子依赖性甘露糖‑6‑磷酸受体(CI‑MPR)或IGF2受体的靶向IGF2序列，使GAA多肽能够恰当地亚细胞定位至溶酶体。还涵盖了用rAAV载体治疗糖原贮积症II型(GSD II)疾病和/或庞贝氏病的细胞和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 庞贝氏病 性腺 相关 病毒 | ||
【主权项】：
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