[发明专利]RNAi诱导的ataxin-3减少以用于治疗脊髓小脑共济失调3型在审
| 申请号： | 201980089494.6 | 申请日： | 2019-11-14 |
| 公开（公告）号： | CN113383077A | 公开（公告）日： | 2021-09-10 |
| 发明（设计）人： | M·M·埃弗斯;P·S·康斯坦丁诺娃;R·M·马尔蒂尔 | 申请（专利权）人： | 优尼科IP有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;C12N15/11 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 王健 |
| 地址： | 荷兰阿*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗SCA3的基因治疗方法，特别是利用完全敲低方法的基于RNAi的基因治疗方法。本发明人提供了选择的靶区域和/或靶序列，对于这些靶区域和/或靶序列，可以在人神经元细胞和与SCA3相关的小鼠模型中有利地获得ATXN3基因表达的高效敲低。 | ||
| 搜索关键词： | rnai 诱导 ataxin 减少 用于 治疗 脊髓 小脑 共济失调 | ||
【主权项】：
暂无信息
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