[发明专利]单碱基编辑介导的剪接修复在制备治疗脊髓性肌萎缩症中的应用在审
| 申请号： | 202010214848.X | 申请日： | 2020-03-24 |
| 公开（公告）号： | CN113444722A | 公开（公告）日： | 2021-09-28 |
| 发明（设计）人： | 杨辉;陈万金;左二伟 | 申请（专利权）人： | 中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/12;C12N5/10;C12N15/90;A61K45/00;A61K31/7088;A61P21/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陈静 |
| 地址： | 200031 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及单碱基编辑介导的剪接修复在制备治疗脊髓性肌萎缩症中的应用，首次利用单碱基编辑介导的剪接修复技术，针对SMN2基因的7号外显子进行编辑，通过对该外显子部分碱基的变异，成功地提高了功能性SMN2蛋白的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 碱基 编辑 剪接 修复 制备 治疗 脊髓 萎缩 中的 应用 | ||
【主权项】：
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