[发明专利]核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途在审

专利信息
申请号: 202010427992.1 申请日: 2020-05-19
公开(公告)号: CN111973619A 公开(公告)日: 2020-11-24
发明(设计)人: 张鸿雁;高山;康代武 申请(专利权)人: 苏州瑞博生物技术股份有限公司
主分类号: A61K31/713 分类号: A61K31/713;A61K47/54;A61P1/16;A61P31/20;C12N15/113
代理公司: 北京英创嘉友知识产权代理事务所(普通合伙) 11447 代理人: 耿超
地址: 215300 江苏省*** 国省代码: 江苏;32
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摘要: 本公开提供了一种抑制跨膜丝氨酸蛋白酶6(TMPRSS6)基因表达的siRNA,药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,该siRNA含有正义链和反义链,所述正义链含有核苷酸序列I,所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异,所述反义链含有核苷酸序列II,所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA及其药物组合物和siRNA缀合物,可以有效治疗和/或预防铁过载并发症。
搜索关键词: 核酸 含有 药物 组合 sirna 缀合物 制备 方法 用途
【主权项】:
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