[发明专利]核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途在审
申请号: | 202010427992.1 | 申请日: | 2020-05-19 |
公开(公告)号: | CN111973619A | 公开(公告)日: | 2020-11-24 |
发明(设计)人: | 张鸿雁;高山;康代武 | 申请(专利权)人: | 苏州瑞博生物技术股份有限公司 |
主分类号: | A61K31/713 | 分类号: | A61K31/713;A61K47/54;A61P1/16;A61P31/20;C12N15/113 |
代理公司: | 北京英创嘉友知识产权代理事务所(普通合伙) 11447 | 代理人: | 耿超 |
地址: | 215300 江苏省*** | 国省代码: | 江苏;32 |
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摘要: | 本公开提供了一种抑制跨膜丝氨酸蛋白酶6(TMPRSS6)基因表达的siRNA,药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,该siRNA含有正义链和反义链,所述正义链含有核苷酸序列I,所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异,所述反义链含有核苷酸序列II,所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA及其药物组合物和siRNA缀合物,可以有效治疗和/或预防铁过载并发症。 | ||
搜索关键词: | 核酸 含有 药物 组合 sirna 缀合物 制备 方法 用途 | ||
【主权项】:
暂无信息
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