[发明专利]用于调节C9ORF72表达的组合物在审
| 申请号： | 202010989035.8 | 申请日： | 2014-10-11 |
| 公开（公告）号： | CN112080502A | 公开（公告）日： | 2020-12-15 |
| 发明（设计）人： | S·M·弗赖尔;F·里戈;P·辛格 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7105;A61K48/00;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;顾云峰 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑制C9ORF72病原相关mRNA变体的组合物和方法。此类方法适用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退行性疾病。此类C9ORF72特异性抑制剂包括反义化合物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 c9orf72 表达 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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