[发明专利]用于溶酶体障碍的基因疗法在审
| 申请号： | 202011187145.9 | 申请日： | 2018-10-03 |
| 公开（公告）号： | CN112501208A | 公开（公告）日： | 2021-03-16 |
| 发明（设计）人： | 阿萨·阿贝利奥维奇;劳拉·赫克曼;赫维·莱茵 | 申请（专利权）人： | 普利维尔治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N7/01;C12N15/866;C12N5/10;C12N15/113;A61K48/00;A61P25/28;C12R1/93 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;刘慧 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码靶向SCNA或其部分、TMEM106B或其部分、或它们的任何组合的一种或多种抑制性核酸的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 溶酶体 障碍 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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