[发明专利]一种编码胞浆羧肽酶类蛋白5的AGBL5核苷酸序列及其应用有效
| 申请号： | 202011479366.3 | 申请日： | 2020-12-15 |
| 公开（公告）号： | CN112481281B | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/57 | 分类号： | C12N15/57;C12N9/48;C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02;A61P9/10 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 刘猛 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物医药基因治疗技术领域，公开了一种编码胞浆羧肽酶类蛋白5的AGBL5核苷酸序列及其应用。本发明所述核苷酸序列与SEQ ID NO:3所示核苷酸序列有≥95％相同性。本发明证实密码子优化后的AGBL5编码序列表达蛋白的效率要高于野生型序列，含有所述核苷酸序列的AAV‑AGBL5质粒转染HEK细胞能够表达AGBL5蛋白，且蛋白能够正确地行使功能。同时AAV2/2.7M8‑coAGBL5药物处理能够在AGBL5敲除小鼠的病变眼部表达蛋白，并显著改善AGBL5缺陷引起的微管蛋白高度谷氨酸化，具有预防或治疗视网膜色素变性的作用。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 编码 羧肽酶 蛋白 agbl5 核苷酸 序列 及其 应用 | ||
【主权项】：
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