[发明专利]一种PDE6B核苷酸序列及其应用有效
| 申请号： | 202011481958.9 | 申请日： | 2020-12-15 |
| 公开（公告）号： | CN112553225B | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/55 | 分类号： | C12N15/55;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 刘猛 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物医药基因治疗技术领域，公开了一种PDE6B核苷酸序列及其应用。本发明证实密码子优化后的PDE6B编码序列表达蛋白的效率要高于野生型序列，使用AAV2/2.7m8‑coPDE6B药物处理可以显著改善PDE6B突变导致视网膜色素变性的小鼠的视网膜病理症状以及达到视网膜功能的恢复。注射AAV2/2.7m8‑coPDE6B药物，PDE6B可以在视网膜外核层高效表达并增加视网膜外核层厚度。视网膜电位图显示AAV2/2.7m8‑coPDE6B药物处理组的小鼠对刺激反应强烈。因此AAV2/2.7m8‑coPDE6B药物具有预防或治疗视网膜色素变性的作用。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 pde6b 核苷酸 序列 及其 应用 | ||
【主权项】：
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