[发明专利]一种基于LEAPER技术治疗MPS IH的方法和组合物在审
| 申请号： | 202011626234.9 | 申请日： | 2020-12-30 |
| 公开（公告）号： | CN113122580A | 公开（公告）日： | 2021-07-16 |
| 发明（设计）人： | 袁鹏飞;赵艳霞;刘能银;易泽轩;汤刚斌 | 申请（专利权）人： | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/88;C12N15/113;C12N15/10;C12N15/56;A61K48/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京彩和律师事务所 11688 | 代理人： | 张红春 |
| 地址： | 102206 北京*** | 国省代码： | 北京;11 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本申请涉及一种基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法，其包括利用LEAPER技术安全有效地进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的体内编辑，精准地修复致病的突变位点，实现治疗所有由于GA突变导致的疾病，例如MPS IH的目的。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 基于 leaper 技术 治疗 mps ih 方法 组合 | ||
【主权项】：
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