[发明专利]AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编辑治疗在审
| 申请号： | 202080001823.X | 申请日： | 2020-07-29 |
| 公开（公告）号： | CN114364440A | 公开（公告）日： | 2022-04-15 |
| 发明（设计）人： | 杜娟;杨丽萍;张宏权;乔静;张天赋;张凡;和赛超;曾露颖;裴红杰 | 申请（专利权）人： | 北京中因科技有限公司 |
| 主分类号： | A99Z99/00 | 分类号： | A99Z99/00 |
| 代理公司： | 上海巅石知识产权代理事务所(普通合伙) 31309 | 代理人： | 张琤;蒋舫玮 |
| 地址： | 102206 北京市昌平区*** | 国省代码： | 北京;11 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 提供一种特异性靶向编码视网膜色素变性GTP酶调节剂(RPGR)基因的gRNA，所述gRNA特异性结合所述RPGR基因的第14号内含子，还提供包含密码子优化的人RPGR ORF15核苷酸序列的核酸分子，及所述gRNA和所述核酸分子在治疗RPGR X连锁视网膜变性中的应用。 | ||
| 搜索关键词： | aav rpgr 连锁 视网膜 变性 基因 编辑 治疗 | ||
【主权项】：
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