[发明专利]用于治疗原发性纤毛运动障碍的组合物和方法在审
| 申请号： | 202080012787.7 | 申请日： | 2020-01-07 |
| 公开（公告）号： | CN113412273A | 公开（公告）日： | 2021-09-17 |
| 发明（设计）人： | A·迪亚斯;D·帕里克;J·都宾斯;C·科博;S·卡夫;Z·帕特尔;S·J·杜纳伊;F·德罗莎;M·哈特莱因 | 申请（专利权）人： | 川斯勒佰尔公司 |
| 主分类号： | C07K14/435 | 分类号： | C07K14/435;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 黄遵玲;顾云峰 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明尤其提供了基于mRNA疗法用于治疗原发性纤毛运动障碍(PCD)的方法和组合物。用于治疗PCD的所述组合物包含mRNA，该mRNA包含动力蛋白轴丝重链5(DNAH5)编码序列，并且以有效剂量和施用间隔施用，使得PCD的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率上降低或者已延迟发作。提供了具有优化的DNAH5编码序列的mRNA，其可以在不需要修饰该mRNA的核苷酸的情况下施用，以实现持续的体内功能。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 原发性 纤毛 运动障碍 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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