[发明专利]AAV介导的基因疗法恢复耳畸蛋白基因在审
| 申请号： | 202080022300.3 | 申请日： | 2020-01-20 |
| 公开（公告）号： | CN113924109A | 公开（公告）日： | 2022-01-11 |
| 发明（设计）人： | S·萨菲丁;C·珀蒂 | 申请（专利权）人： | 巴斯德研究所;国家健康科学研究所;国家科学研究中心 |
| 主分类号： | A61K38/16 | 分类号： | A61K38/16;A61K48/00;A61P27/16 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟;韩文华 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明人在此报告了在DFNB9小鼠模型(OTOF敲除小鼠)中的首个理论验证：当在小鼠听觉系统已经成熟(P30)之后，将片段化的cDNA通过双AAV载体方法耳蜗递送可以有效且持久地修正这些小鼠中的重度耳聋表型。本发明因此涉及一种允许在内毛细胞中表达全长耳畸蛋白多肽、或其功能片段的载体系统，其用于治疗患有DFNB9耳聋的患者、或在具有DFNB9突变的患者中预防DFNB9耳聋，其中所述患者是具有发育的和成熟的听觉系统的患者，例如新生儿、幼儿、儿童、青少年或成人。 | ||
| 搜索关键词： | aav 基因 疗法 恢复 蛋白 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于巴斯德研究所;国家健康科学研究所;国家科学研究中心，未经巴斯德研究所;国家健康科学研究所;国家科学研究中心许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/202080022300.3/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：两轮式车辆
- 下一篇：用于对建筑组合物执行质量控制的系统和方法
