[发明专利]使用腺苷脱氨酶碱基编辑器编辑疾病相关基因的方法，包括遗传性疾病的治疗在审
| 申请号： | 202080028186.5 | 申请日： | 2020-02-13 |
| 公开（公告）号： | CN114040970A | 公开（公告）日： | 2022-02-11 |
| 发明（设计）人： | I·斯雷梅克;N·戈代尔利;Y·于;B·蔡澈;D·A·玻恩;S-J·李;M·帕克;J·M·格尔克;N·彼得罗相;A·梅萨纳;S·贝尔科维奇 | 申请（专利权）人： | 比姆医疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N9/78 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供包括新颖可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如，ABE8)的组合物，其提供通过向受试者给药具有提高的效率的可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如，ABE8)来治疗受试者的疾病或病症(例如，帕金森氏病、贺勒氏症、蕾特氏症或斯塔加特氏病)的方法及使用这些腺苷脱氨酶变体编辑疾病相关基因的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 腺苷 脱氨酶 碱基 编辑器 编辑 疾病 相关 基因 方法 包括 遗传 性疾病 治疗 | ||
【主权项】：
暂无信息
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