[发明专利]通过剪接调节恢复CFTR功能在审
| 申请号： | 202080033923.0 | 申请日： | 2020-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN113785061A | 公开（公告）日： | 2021-12-10 |
| 发明（设计）人： | 巴特·谢瓦·凯雷姆;埃弗拉特·厄泽里加莱;伊法特·奥伦;奥芙拉·巴查德-阿维佐 | 申请（专利权）人： | 耶路撒冷希伯来大学伊森姆研究发展有限公司;斯普莱森斯有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P11/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 陆扬;郑霞 |
| 地址： | 以色列*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了能够结合CFTR基因的前体mRNA并且调节其剪接的寡核苷酸，包括包含该寡核苷酸的组合物，及其用途，诸如用于抑制由于突变3849+10Kb C‑至‑T导致的外显子22和23之间的隐秘外显子的包含，任选地与另外的CF治疗剂组合。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 剪接 调节 恢复 cftr 功能 | ||
【主权项】：
暂无信息
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