[发明专利]非病毒DNA载体及其用于表达FVIII治疗剂的用途在审
| 申请号： | 202080036209.7 | 申请日： | 2020-03-13 |
| 公开（公告）号： | CN113874513A | 公开（公告）日： | 2021-12-31 |
| 发明（设计）人： | D·A·科尔;D·克拉特;P·萨马约亚;N·西尔弗 | 申请（专利权）人： | 世代生物公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K48/00;A61P27/02;A61P7/04;A61P1/16;A61P3/00;A61P3/08 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性连续结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中表达盒编码转基因，转基因编码FVIII蛋白。一些ceDNA载体进一步包含顺式调控元件，包括调控开关。本文进一步提供了使用ceDNA载体进行FVIII蛋白的可靠的体外、离体和体内基因表达的方法和细胞系。本文提供包含可用于在细胞、组织或受试者中表达FVIII蛋白的ceDNA载体的方法和组合物，以及用表达FVIII蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。这种FVIII蛋白可以表达用于治疗疾病，例如血友病A。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒 dna 载体 及其 用于 表达 fviii 治疗 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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