[发明专利]用于TTR基因编辑和治疗ATTR淀粉样变性的包括皮质类固醇的组合物和方法或其用途在审
| 申请号： | 202080039394.5 | 申请日： | 2020-03-27 |
| 公开（公告）号： | CN113874004A | 公开（公告）日： | 2021-12-31 |
| 发明（设计）人： | Y·常;S·C·亚历山大;K·M·伍德;A·M·P·坎乔利亚;S·奥达特;J·L·塞泽;R·M·莱斯卡博;W·斯特雷普斯 | 申请（专利权）人： | 因特利亚治疗公司 |
| 主分类号： | A61K31/00 | 分类号： | A61K31/00;A61K31/713;A61P25/28;C12N9/00;C12N9/22;C12N15/11;C12N15/113;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了用于在TTR基因内编辑，例如引入双链断裂的与施用皮质类固醇组合的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性(ATTR)的受试者的组合物和方法，其中施用向导RNA和皮质类固醇。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 ttr 基因 编辑 治疗 attr 淀粉 变性 包括 皮质 类固醇 组合 方法 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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