[发明专利]具有髓鞘蛋白零启动子的AAV载体及其用于治疗雪旺细胞相关疾病如CHARCOT-MARIE-TOOTH疾病的用途在审
| 申请号： | 202080040867.3 | 申请日： | 2020-06-03 |
| 公开（公告）号： | CN114026242A | 公开（公告）日： | 2022-02-08 |
| 发明（设计）人： | K·克列奥帕;A·卡吉阿瓦;N·席察;I·萨尔贾尼多乌 | 申请（专利权）人： | 塞浦路斯肌肉萎缩症研究基金会 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K48/00;A61K38/17;C07K14/705;C07K14/47;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 塞浦路斯*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于通过将多核苷酸特异性递送到施旺细胞并实现施旺细胞特异性表达来治疗和预防与施旺细胞相关的疾病的病毒载体。本发明在Charcot‑Marie‑Tooth疾病和其他脱髓鞘性神经病的治疗和预防中具有特别的应用。优选的载体是具有来自髓鞘蛋白零(Mpz，P0)或最小Mpz启动子的施旺细胞特异性启动子的腺苷相关载体(AAV)。 | ||
| 搜索关键词： | 具有 髓鞘 蛋白 启动子 aav 载体 及其 用于 治疗 细胞 相关 疾病 charcot | ||
【主权项】：
暂无信息
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