[发明专利]用于溶酶体病症的基因疗法在审
| 申请号： | 202080041413.8 | 申请日： | 2020-04-10 |
| 公开（公告）号： | CN114174324A | 公开（公告）日： | 2022-03-11 |
| 发明（设计）人： | 阿萨·阿贝利奥维奇;劳拉·赫克曼;黄黎清;林宣尼;弗兰兹·赫夫蒂;赫维·莱茵 | 申请（专利权）人： | 普利维尔治疗公司 |
| 主分类号： | C07K14/475 | 分类号： | C07K14/475;A61K48/00;C12N15/861 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;刘慧 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及用于治疗与异常溶酶体功能相关的疾病诸如额颞叶痴呆(FTD)的组合物和方法。本公开还提供了包含编码颗粒蛋白前体或其部分的转基因的表达构建体。本公开提供了通过向有需要的受试者施用此类表达构建体来治疗FTD的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 溶酶体 病症 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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