[发明专利]包括胞苷类似物的反义RNA编辑寡核苷酸在审
| 申请号： | 202080042924.1 | 申请日： | 2020-06-12 |
| 公开（公告）号： | CN113994000A | 公开（公告）日： | 2022-01-28 |
| 发明（设计）人： | J·J·图鲁宁;L·范辛特菲特;C·P·克梅尔;P·比尔;E·E·多尔蒂 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司Ⅱ;加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P43/00;A61P25/16;A61P25/28;A61P17/00;A61P21/00;A61P11/06;A61P7/06;A61P11/00;A61P35/00;A61P7/00;A61P7/04;A61P21/0 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。 | ||
| 搜索关键词： | 包括 类似物 反义 rna 编辑 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
暂无信息
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