[发明专利]用于转基因表达的方法和组合物在审
| 申请号： | 202080043579.3 | 申请日： | 2020-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN114340683A | 公开（公告）日： | 2022-04-12 |
| 发明（设计）人： | 约翰·F·恩格尔哈特;颜子颖;唐应华;埃里克·阮;林深 | 申请（专利权）人： | 衣阿华大学研究基金会;斯皮洛万科学公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K31/69;A61K38/06;A61P35/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;韩晓帆 |
| 地址： | 美国衣*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容提供了在细胞中表达转基因的方法、在有此需要的对象中治疗病症的方法以及药物组合物。特别地，该方法包括使细胞(例如患有例如囊性纤维化的病症的对象的细胞)和与AAV转导的增强因子组合的重组腺相关病毒(rAAV)接触，在一个实施方案中，该病毒包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸，从而在细胞中表达该转基因。本公开内容还提供了包含与一种或更多种增强因子组合的rAAV的药物组合物，在一个实施方案中，该rAAV包含AV.TL65衣壳蛋白和包含转基因的多核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 转基因 表达 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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