[发明专利]UBE3A基因和表达盒及其应用在审
| 申请号： | 202080050918.0 | 申请日： | 2020-05-22 |
| 公开（公告）号： | CN114127296A | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | B·D·菲尔波特;S·J·格雷;C·邢;M·贾德森 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校 |
| 主分类号： | C12N15/52 | 分类号： | C12N15/52;C12N15/864;A61K48/00;A61P25/00;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京世峰知识产权代理有限公司 11713 | 代理人： | 王思琪;刘小立 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及包含UBE3A开放阅读框(ORF)序列的多核苷酸、包含其的载体以及使用其向细胞或受试者递送ORF并治疗受试者中与UBE3A基因的异常表达或UBE3A基因产物的异常活性相关的病症(例如天使人综合征)的方法。 | ||
| 搜索关键词： | ube3a 基因 表达 及其 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
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