[发明专利]治疗亨廷顿病的方法和材料在审
| 申请号： | 202080055114.X | 申请日： | 2020-06-17 |
| 公开（公告）号： | CN114286710A | 公开（公告）日： | 2022-04-05 |
| 发明（设计）人： | 陈功;吴政;郭梓园;陈昱晨;裴子飞 | 申请（专利权）人： | 宾州研究基金会 |
| 主分类号： | A61P25/28 | 分类号： | A61P25/28;C07K14/475;C12N5/00;C12N9/22 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;彭昶 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了治疗患有亨廷顿病的哺乳动物的方法和材料。例如，提供了形成GABA能神经元和/或修饰患有亨廷顿病的哺乳动物中存在的一个或两个亨廷顿(Htt)基因(或HTT RNAs或HTT多肽)的方法和材料，该GABA能神经元在功能上被整合到活体哺乳动物(例如人类)的大脑中。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 亨廷顿病 方法 材料 | ||
【主权项】：
暂无信息
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