[发明专利]造血干细胞中治疗重组激活基因1(RAG1)严重联合免疫缺陷(SCID)的慢病毒载体在审
| 申请号： | 202080092617.4 | 申请日： | 2020-11-12 |
| 公开（公告）号： | CN114929289A | 公开（公告）日： | 2022-08-19 |
| 发明（设计）人： | D·B·科恩;R·L·黄;R·P·霍利斯;R·A·摩根 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/01;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京三友知识产权代理有限公司 11127 | 代理人： | 肖轶;庞东成 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 在某些实施方案中，提供了一种用于治疗重组激活基因1严重联合免疫缺陷(RAG1SCID)的慢病毒载体。在某些实施方案中，所述载体包含表达盒，所述表达盒包含：核酸构建体，其包含RAG1基因的内源启动子的有效片段；和编码RAG1蛋白的核酸，所述核酸可操作地连接至RAG1基因的内源启动子的所述有效片段。 | ||
| 搜索关键词： | 造血 干细胞 治疗 重组 激活 基因 rag1 严重 联合 免疫 缺陷 scid 病毒 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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