[发明专利]高活性突变体构成的基因编辑工具及制备方法和修复先天性视网膜劈裂症致病基因的方法在审
| 申请号： | 202110008159.8 | 申请日： | 2021-01-05 |
| 公开（公告）号： | CN113005141A | 公开（公告）日： | 2021-06-22 |
| 发明（设计）人： | 谷峰;刘写写 | 申请（专利权）人： | 温州医科大学 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/65;C12N15/55;C12N9/22;C12N15/10;C12N15/12 |
| 代理公司： | 杭州斯可睿专利事务所有限公司 33241 | 代理人： | 郑书利 |
| 地址： | 325035 *** | 国省代码： | 浙江;33 |
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| 摘要： | 本发明公开一种在人类细胞中具有高活性的FnCpf1突变体构成的eaFnCpf1基因编辑工具及其制备方法以及用于修复X连锁先天性视网膜劈裂症致病基因的方法，其特点是利用人类细胞进行体外定向进化筛选获得具有高活性的FnCpf1突变体Q125R，其表达载体为Addgene plasmids#69976；切割目标DNA的向导为crRNA，其表达载体pJET‑U6‑crRNAs；基因编辑用报告细胞系为293‑SC1和293‑RS1；mRS1基因同源重组修复模板为合成单链脱氧核糖核苷酸。该高活性FnCpf1突变体的获得包括建立FnCpf1突变体库、筛选具有高编辑活性低脱靶特点的突变体eaFnCpf1和利用eaFnCpf1对内源性基因进行编辑。该高活性突变体eaFnCpf1不仅具有较高的编辑活性，而且其可以识别更广范围的PAM，使得其在一定程度上丰富了基因编辑工具的“技能”，有助于扩大基因编辑在生物医学领域的应用。 | ||
| 搜索关键词： | 活性 突变体 构成 基因 编辑 工具 制备 方法 修复 先天性 视网膜 劈裂 致病 | ||
【主权项】：
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