[发明专利]一种用于治疗β-地中海贫血的慢病毒载体及其制备方法和应用有效
| 申请号： | 202110379047.3 | 申请日： | 2021-04-08 |
| 公开（公告）号： | CN112921054B | 公开（公告）日： | 2023-01-24 |
| 发明（设计）人： | 程涛;杨智学;张健萍;张凤;殷梦迪;赵梅;许静;张孝兵 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;C12N15/113;C12N7/01;A61K38/42;A61P7/06;C12R1/93 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋 |
| 地址： | 300020 *** | 国省代码： | 天津;12 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种用于治疗β‑地中海贫血的慢病毒载体及其制备方法和应用，所述慢病毒载体包括HBB表达框；所述HBB表达框包括串联的DNase I高敏位点、启动子、HBB编码基因和增强子；所述DNase I高敏位点包括串联表达的HS4、HS3和HS2；所述HBB编码基因包括T87Q突变。本发明通过精简顺式调控元件的长度、使用突变型HBG启动子、优化启动子长度、对潜在的转录终止信号进行沉默突变等多种手段，开发出了新型慢病毒载体，所述慢病毒载体能够实现β‑珠蛋白过表达，其中HBB表达模块总长度约5kb，与BB305载体相比，载体滴度提高了2～4倍，红系分化后β‑珠蛋白表达水平提高了2倍左右。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 治疗 地中海贫血 病毒 载体 及其 制备 方法 应用 | ||
【主权项】：
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