[发明专利]一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用在审
| 申请号： | 202110514036.1 | 申请日： | 2021-05-12 |
| 公开（公告）号： | CN113322281A | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | 杨阳;魏于全 | 申请（专利权）人： | 成都金唯科生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/12;C12N5/10;C12N7/01;A61K38/17;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 南京天华专利代理有限责任公司 32218 | 代理人： | 傅婷婷;徐冬涛 |
| 地址： | 611135 四川省成都市*** | 国省代码： | 四川;51 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用。一种RS1蛋白表达框，由启动子‑目的基因序列‑polyA组成，其中，所述的启动子选自RK启动子，目的基因选自野生型RS1基因或所述的密码子优化的RS1基因，polyA选自rBG或bGH中的任意一种载体，含有本发明所述的RS1蛋白表达框。本发明对基因表达框的优化，利用重组腺相关病毒作为基因递送载体，在视网膜或神经节细胞中，实现RS1蛋白的组织特异性高效且持续的表达，达到治疗X连锁的青少年视网膜劈裂症的目的。通过目的基因组织特异性表达，可以减少病毒载体用量，进而降低免疫的风险,并达到长效治疗的目的。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 高效 组织 特异性 表达 rs1 蛋白 重组 相关 病毒 应用 | ||
【主权项】：
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