[发明专利]用于高效基因组编辑的腺相关病毒载体变异体和其方法在审
| 申请号： | 202110964654.6 | 申请日： | 2015-09-23 |
| 公开（公告）号： | CN113667696A | 公开（公告）日： | 2021-11-19 |
| 发明（设计）人： | S·查特瑞;L·史密斯;K·王 | 申请（专利权）人： | 希望之城 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N7/01;C12N15/90 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;侯宝光 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明提供用于精确编辑细胞基因组的腺相关病毒(AAV)分化体F载体或AAV载体变异体(相对于AAV9)以及其方法和试剂盒。使用本文所提供的AAV分化体F载体或AAV载体变异体的靶向基因组编辑所发生的出现频率的效率展示为先前所报告的1,000到100,000倍。本发明还提供在个体中治疗疾病或病症的方法，其通过编辑所述个体的细胞的基因组来进行，所述编辑经由用如本文所描述的AAV分化体F载体或AAV载体变异体转导所述细胞和将经过转导的细胞进一步移植到所述个体中来进行，以治疗所述个体的所述疾病或病症。本文还提供在个体中通过体内基因组编辑来治疗疾病或病症的方法，所述体内基因组编辑通过向所述个体直接投与如本文所描述的AAV分化体F载体或AAV载体变异体来进行。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 高效 基因组 编辑 相关 病毒 载体 异体 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于希望之城，未经希望之城许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/202110964654.6/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：一种发动机冷试参数限值确定方法
- 下一篇：一种钢轨型面智能修复车
