[发明专利]一种VWF前肽表达载体及其制备方法和应用在审
| 申请号： | 202110982954.7 | 申请日： | 2021-08-25 |
| 公开（公告）号： | CN113862301A | 公开（公告）日： | 2021-12-31 |
| 发明（设计）人： | 王学锋;周爱武;梁茜;武文漫 | 申请（专利权）人： | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N15/867;C12N15/861;C12N15/864;C12N15/12;A61K48/00;A61K38/37;A61P7/04 |
| 代理公司： | 上海泰能知识产权代理事务所(普通合伙) 31233 | 代理人： | 黄志达;宋缨 |
| 地址： | 200025 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种VWF前肽表达载体及其制备方法和应用，包括VWF信号肽和VWF结构域D1D2区的编码序列以及终止密码子。基于VWF前肽参与VWF多聚体组装的作用机制，本发明的VWF前肽表达载体可以仅仅通过引入正常的VWF前肽，恢复部分先天性VWF多聚体形成障碍，为通过“蛋白质结构编辑”在蛋白水平上纠正先天性缺陷的基因治疗策略铺平了道路。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 vwf 表达 载体 及其 制备 方法 应用 | ||
【主权项】：
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