[发明专利]基因表达盒、慢病毒载体及其在治疗β地中海贫血症的应用在审
| 申请号： | 202110997472.9 | 申请日： | 2021-08-27 |
| 公开（公告）号： | CN113699186A | 公开（公告）日： | 2021-11-26 |
| 发明（设计）人： | 罗敏;李光超;周兆 | 申请（专利权）人： | 广州百暨基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;A61K38/17;A61K31/7088;A61P7/06 |
| 代理公司： | 广州华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 林青中 |
| 地址： | 510700 广东省广州市黄埔*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物医疗领域，具体而言，涉及一种基因表达盒、慢病毒载体及其在治疗β地中海贫血症的应用。该基因表达盒包括顺次连接的启动子、β珠蛋白基因、intron‑BCL11A‑shRNAmir以及多腺苷酸化信号；所述启动子为红系细胞特异性的II型启动子。本发明构建的基因表达盒，可在红系细胞中特异性的上调β珠蛋白和γ‑珠蛋白的表达，两种机理协同作用，治疗效果显著增强。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 表达 病毒 载体 及其 治疗 地中海 贫血症 应用 | ||
【主权项】：
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